Ученые смогли устранить хромосому, вызывающую синдром Дауна

Исследователи уже давно ищут способы устранения лишней копии хромосомы - виновника возникновения синдрома Дауна.

Команда Университета Миэ, возглавляемая доктором Рётаро Хасидзуме, продемонстрировала в исследовании многообещающий подход с применением CRISPR-Cas9. Эта система редактирования генома, базирующаяся на ферменте, распознающем и разрезающем последовательности ДНК, может удалять лишние хромосомы, тем самым делая поведение пораженных клеток практически нормальным.

В ходе исследования Хасидзуме и его коллег у 21-й хромосомы была удалена лишняя копия. После этого в модифицированных клетках улучшилась экспрессия генов, процесса преобразования наследственной информации участка ДНК для ее превращения в РНК или белок. При этом активность генов, способствующих развитию нервной системы, возросла, а вредоносных — снизилась.

Однако воздействие CRISPR может подорвать здоровые хромосомы. Поэтому японские ученые совершенствуют технологию и надеются, что их исследование станет подспорьем в разработке новых методов борьбы с генетическим избытком в самом его источнике.

Работа команды Хасидзуме, представленная в PNAS Nexus, демонстрирует, как применение CRISPR помогает исправлять генетические ошибки - виновники возникновения синдрома Дауна. Чтобы убедиться, что отредактированные клетки останутся здоровыми в реальных условиях, ученые продолжат анализ рисков модификаций ДНК, наблюдение за поведением отредактированных клеток и их выживанием.

Хотя эта технология представляет собой прорыв, авторы работы предупреждают, что необходимы дальнейшие исследования, гарантирующие, что их метод безопасен и эффективен. Перед его клиническим применением необходимо тщательно изучить этическую сторону редактирования генома человека.

Источник: vietnam.vn